Análisis in vitro

• Eficiencia de transducción (citometría de flujo)
• Análisis de citotoxicidad y ensayos de liberación multiplex
• Activación celular y aislamiento de subgrupos de PBMC
• Ensayos funcionales basados en células
• Prueba de cariotipo
• Reactividad tisular cruzada

Respuesta/eficiacia farmacodinámica (FD)

• Modelos de oncología para eficacia/farmacodinámica (FD)
• Infiltración tumoral de TCA mediante inmunohistoquímica
• Perfil de expresión génética a gran escala (RNA-Seq NanoString)
• Análisis de citometría de flujo, inmunoensayo y medición de VCN

Toxicología y evaluación de seguridad

• Estudios BPL in vivo con o sin tumores (múltiples especies)
• Formulación de BPL, análisis y administración de dosis
• Biodistribución y persistencia mediante citometría de flujo, qPCR o ddPCR
• Histopatología e IHC
• Análisis de citocinas/quimiocinas: inmunoensayos multiplexados
• Patología clínica (p. ej., bioquímica clínica, hematología)
• Toxicología para dosis de Fase I

Atributos de calidad fundamentales

• Número de copias, valor y viabilidad del vector
• Potencia y actividad biológica
• Seguridad y RCL/RCR
• Pureza e impurezas
• Identidad
• Estabilidad

Respuesta/eficiacia farmacodinámica (FD)

• Persistencia y expansión celular mediante qPCR/ddPCR y citometría de flujo
• Perfil de células tumorales e inmunes
• Inmunotipificación por citometría de flujo (linaje de células T, células B, células T de memoria, Treg)
• Análisis ELISpot
• IHC, NanoString DSP
• Perfil de expresión genética (NanoString, RNA-Seq, NGS)
• Clonalidad de células T
• Evaluación de enfermedad residual mínima (citometría de flujo, NGS)
• Efecto de PD en citocinas, quimiocinas y factores de crecimiento (Luminex, MSD, Quanterix, ELISA)

Seguridad

• Citocina mediada por síndrome de liberación de citocina y mediadores
  inflamatorios por enfoque de inmunoensayo multiplexado (Luminex, MSD)
• Cariotipo
• RCR/RCL por PCR

Identificación del objetivo y selección de pacientes/biomarcadores predictivos

• Expresión de antígenos objetivos por IHC o expresión genética
• Análisis HLA
• Análisis transcriptómico y definición de firmas para evaluar el microambiente tumoral y la función inmunitaria (OmniSeq Insight)
• Mutaciones y análisis epigenéticos por NGS