Respuesta/eficacia/investigación farmacodinámica y desarrollo de nuevas modalidades de aplicación

• Imagenología de roedores longitudinal, in vivo (IVIS)Imagenología de roedores en vida, in vivo (IVIS)
  
• Una variedad de técnicas quirúrgicas orientadas, tales como la cirugía estereotáxica guiada por IRM
• IHC, ELISA
• Expresión de genes mediante RT-qPCR, NanoString

Toxicología y evaluación de seguridad

• En cumplimiento con BPL en modelos animales pequeños y grandes
• Formulación de BPL, análisis y administración de dosis, que incluye la prueba de compatibilidad del dispositivo de aplicación
• Biodistribución y persistencia: qPCR o ddPCR, RT-qPCR, IHC, ELISA, anticuerpos neutralizadores (nAb), anticuerpos totales
• Histopatología e IHC; patólogos clínicos y anatómicos certificados por la junta
• Análisis de citocinas/quimiocinas: inmunoensayos multiplexados
• Patología clínica (por ejemplo, bioquímica clínica, hematología, análisis de orina)
• Análisis toxicológico para las dosis proyectadas para la Fase I

Atributos de calidad fundamentales

• Valores genómicos y de las cápsides
• Potencia
• Seguridad y vector apto para réplicas
• Pureza e impurezas
• Identidad
• Estabilidad

Selección de pacientes/biomarcadores predictivos

• Biomarcadores clínicos (Luminex, MSD, Quanterix, ELISA)
• Inmunidad preexistente por ELISA, ensayos basados en células, diagnósticos complementarios
• Genómica (incluye NGS)

Seguridad

• Muda por PCR
• Biomarcadores circulantes (mediante el uso de Luminex, MSD, Quanterix, ELISA, etc.)
• Inmunogenicidad: análisis ELISpot a vector y transgén
• ADA a vector y transgén
• Integración del sitio para vectores

Identificación del objetivo y selección de pacientes/biomarcadores predictivos

• Expresión de genes (NanoString, NGS, PCR, secuenciamiento de una sola célula)
• Ensayos de citocina y quimiocina múltiples (MSD, Luminex, Quanterix)
• IHC
• Citometría de flujo